Ansa – Mer 22 Ago – 12.57

Un gene sintetico, chiamato “Jazz”, in grado di controllare i cosiddetti “geni-bersaglio” che sono tra i responsabili di malattie come la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) e’ la nuova scoperta di un gruppo di ricercatori italiani e britannici. La ricerca e’ stata portata avanti da un gruppo di lavoro, costituito da ricercatori dell’Istituto di biologia e patologia molecolari (Ibpm) e dell’Istituto di neurobiologia e medicina molecolare (Inmm) del Consiglio Nazionale delle Ricerche (Cnr) di Roma, dell’Istituto Tumori Regina Elena di Roma, e del britannico Medical Research Council Functional Genetics Unit, University of Oxford, e pubblicata sulla rivista ‘PLoS One’. La progettazione e costruzione, in laboratorio, di un gene regolatore-sintetico – si legge in una nota del Cnr – in grado di controllare ”su richiesta” l’espressione di un altro gene implicato in una patologia, rappresenta un importante e promettente strumento a disposizione delle biotecnologie, che mirano a creare nuove strategie terapeutiche per malattie genetiche e cancro.

In particolare, con un gene regolatore-sintetico e’ possibile controllare l’espressione di geni detti ”bersaglio”, coinvolti in diverse patologie, attivandone, attenuandone o spegnendone l’azione. Il gene sintetico e’ capace di controllare il gene dell’utrofina, che puo’ svolgere un ruolo fondamentale nella distrofia muscolare di Duchenne (Dmd), malattia che porta alla degenerazione del tessuto muscolare in tessuto fibroso e adiposo, provocando la progressiva perdita di forza muscolare e delle abilita’ motorie. ”Jazz, il gene che abbiamo costruito, ha dimensioni estremamente ridotte – spiega Claudio Passananti dell’Ibpm-Cnr – ed e’ un regolatore che, appropriatamente inserito nel Dna di un topo, e’ capace di aumentare in maniera specifica i livelli di espressione (cioe’ la capacita’ di attivarsi producendo proteina) del gene bersaglio dell’utrofina nel muscolo scheletrico”. ”Jazz” – spiega ancora la nota del Cnr – e’ capace di riconoscere specificamente il gene bersaglio dell’utrofina nel tessuto muscolare del topo e di aumentarne quindi i livelli d’espressione. In futuro si pensa di creare, attraverso nuovi esperimenti, uno strumento per progetti di terapia genica e sistemi modello da utilizzare per screening a tappeto di sostanze utilizzabili in farmacologia, per ottenere un aumento dell’espressione dell’utrofina nel trattamento della distrofia muscolare Duchenne.

(ANSA)

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